Belite Bio 第一季財報電話會議重點

核心進展：Tinlarebant NDA 已開始滾動提交

• Belite Bio 已於 2026 年 4 月開始向美國 FDA 滾動提交 Tinlarebant 用於治療斯塔加特病（Stargardt Disease）的新藥申請（NDA）。
• 公司預計於 2026 年第二季完成整體 NDA 提交。
• 董事長暨執行長 Tom Lin 博士表示，公司同步加速商業化準備工作。
• 所有商業領導職位已完成招募，並持續擴建：
  • 銷售團隊
  • 市場准入（Market Access）團隊
  • 醫學事務（Medical Affairs）團隊

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FDA 申請策略

DRAGON1 為主要註冊試驗

• FDA 曾根據 DRAGON1 強勁的中期數據與公司進行多次討論。
• FDA 建議完成兩年期 DRAGON1 試驗。
• 公司認為：
  • DRAGON1 可能足以支持 FDA 批准。
  • 有機會基於單一關鍵試驗取得批准。

DRAGON II 的定位

• DRAGON II 為日本註冊導向試驗。
• 已完成患者招募：
  • 73 名患者
  • 年齡 12–20 歲
  • 來自日本、美國與英國

管理層表示：

• DRAGON II 不會納入本次 FDA NDA 申請。
• 若 FDA 未來要求額外證據，DRAGON II 中期數據可能作為確認性資料。

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商業化布局

兩大商業團隊

財務長 Hao-Yuan Zhang 表示，公司規劃：

1. 疾病認知與診斷團隊

負責：

• 醫師教育
• 基因檢測推廣
• 提高疾病認知度

2. 產品推廣團隊

負責：

• Tinlarebant 上市推廣
• 醫師覆蓋與市場開發

團隊規模

預估總人數：

30–40 人

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市場機會

Stargardt Disease（斯塔加特病）

管理層指出：

• 視網膜專科醫師社群相對集中。
• 許多醫師已建立經基因檢測確認的患者資料庫。
• 市場識別效率較高。

首席醫學官 Hendrik Scholl 博士表示：

• 醫界對首款 Stargardt Disease 治療藥物期待度高。
• Tinlarebant 為口服藥物，是重要優勢。

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學術與市場推廣計畫

公司預計於以下重要會議發表資料：

時間	會議
7 月	美國視網膜專科醫師學會（蒙特婁）
9 月	視網膜學會（洛杉磯）
10 月	美國眼科學會（AAO）

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地理萎縮症（Geographic Atrophy）計畫

目前優先順序

1. Stargardt NDA
2. Stargardt 商業化
3. Geographic Atrophy（GA）

預計里程碑

• 目標於 2026 年底前完成中期分析（Interim Analysis）。
• 管理層表示：
  • GA 試驗規模遠大於 Stargardt。
  • 數據處理與執行更複雜。
  • 可能依據中期結果調整試驗設計或樣本數。

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日本與歐洲布局

日本

Tinlarebant 已取得：

Sakigake（先驅審查）資格

公司預期：

• 若 FDA 核准，
• 日本 PMDA 可能於約 3 個月內完成批准。

歐洲

• 現階段以 FDA 為優先。
• FDA 申請文件將作為歐洲等其他市場申請基礎。

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定價討論

公司已完成多項付款人（Payer）研究。

管理層表示：

• 保險支付方對定價區間反應正面。
• 原因在於 Stargardt Disease 長期缺乏有效治療。

潛在參考價格

公司提及：

• 約 35 萬美元／年
• 高端可能達 50 萬美元／年

但強調：

最終價格尚未決定。

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財務表現

研發費用（R&D）

項目	2026 Q1	2025 Q1
GAAP	1,570 萬美元	940 萬美元
Non-GAAP	1,380 萬美元	740 萬美元

增加原因：

• DRAGON II 支出提高
• 原料藥與製造成本增加
• 顧問與專業服務費增加

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銷管費用（SG&A）

項目	2026 Q1	2025 Q1
GAAP	1,700 萬美元	610 萬美元
Non-GAAP	570 萬美元	150 萬美元

增加原因：

• 股份基礎酬勞
• 專業服務費
• 商業團隊擴張
• 人事成本增加

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淨損

項目	2026 Q1	2025 Q1
GAAP 淨損	2,690 萬美元	1,430 萬美元
Non-GAAP 淨損	1,370 萬美元	760 萬美元

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現金部位

截至 2026 年第一季末：

• 現金、現金等價物及美國國庫券：
  7.99 億美元

管理層表示：

這筆資金足以支持：

• NDA 申請完成
• Stargardt 商業上市準備
• 進行中的臨床試驗

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投資重點摘要

利多

✅ NDA 已進入提交階段
✅ FDA 曾暗示 DRAGON1 可能足以支持批准
✅ 現金充裕（7.99 億美元）
✅ 商業團隊已開始建置
✅ 日本 Sakigake 資格可望加速上市
✅ Stargardt Disease 尚無已核准標準療法

風險

⚠️ FDA 最終仍可能要求額外臨床證據
⚠️ 目前尚未產生營收
⚠️ 商業化執行能力仍待驗證
⚠️ 地理萎縮症計畫仍處於較早階段
⚠️ 高定價策略未來可能面臨支付方挑戰

關鍵催化劑（Catalysts）

時間	事件
2026 Q2	完成 NDA 提交
2026 下半年	FDA 受理與 PDUFA 時程公布
2026 Q4	Geographic Atrophy 中期分析
2027 年初（預期）	FDA 批准結果
2027 年	Tinlarebant 潛在上市

一句話總結： Belite Bio 已從「臨床開發公司」逐步轉向「商業化公司」，未來 12–18 個月的核心價值驅動因素將集中在 Tinlarebant 是否順利獲得 FDA 批准，以及上市後的實際市場滲透率。